Az Equecabtagene autoleucel (eque-cel), egy teljes mértékben emberi eredetű B-sejt érési antigént célzó kiméra antigénreceptor (CAR) T-sejt terápia, potenciálisan alkalmazható a relapszusos vagy refrakter myeloma multiplex (R/RMM) kezelésében.
2023. június 30-án a kínai Nemzeti Gyógyszerészeti Termékek Hivatala (NMPA) jóváhagyta a FUCASO (Equecabtagene Autoleucel）) új gyógyszerengedélyezési kérelmét (NDA), amely a világ első teljesen humán anti-B-sejt érési antigén (BCMA) kiméra antigén receptor (CAR) T-sejt terápiája az R/RMM kezelésére, akik legalább 3 vonalnyi, legalább egy proteaszóma inhibitort és egy immunmoduláló szert tartalmazó terápiát kaptak korábban.
2024. november 7-én az IASO Biotherapeutics bejelentette, hogy a teljes mértékben humán BCMA ellenes CAR-T terápiájának, az Equecabtagene Autoleucelnek (kereskedelmi név: Fucaso™) az R/RMM kezelésére szolgáló 1b/2. fázisú FUMANBA-1 klinikai vizsgálatának eredményeit a JAMA Oncology vezető orvosi folyóiratban tették közzé. A vizsgálat az Equecabtagene Autoleucel hatékonyságát és biztonságosságát értékelte olyan R/RMM-ben szenvedő betegeknél, akik korábban legalább 3 vonalnyi terápiát kaptak. Az eredmények azt mutatták, hogy az Equecabtagene Autoleucel magas összesített válaszadási arányt és tartós remissziót ért el a betegeknél, kedvező biztonsági profillal.
A FUMANBA-1 egy egykaros, nyílt, Ib/2 fázisú regisztrációs klinikai vizsgálat, amelyet 14 kínai központban végeztek az Equecabtagene Autoleucel hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére olyan R/RMM-ben szenvedő betegeknél, akik korábban legalább 3 vonalnyi terápiát kaptak. A vizsgálatba olyan R/RMM-ben szenvedő betegeket vontak be, akik korábban legalább három vonalnyi terápiát kaptak, beleértve a proteaszóma inhibitorokon és immunmoduláló szereken alapuló kemoterápiás kezeléseket, és a betegségük az utolsó terápiás vonal mellett progressziót mutatott. A korábban BCMA CAR-T terápiát kapó betegek is részt vehettek a vizsgálatban.
EredményekA 103 eque-cel infúziót kapó beteg közül 55 (53,4%) férfi volt, a medián életkor (tartomány) 58 (39-70) év volt. A 13,8 (0,4-27,2) hónapos medián követési idő alatt a hatékonyságot tekintve a 101 értékelhető beteg körében az összesített válaszadási arány (ORR) 96,0% (97/101) volt, a szigorú teljes válaszadási/teljes válaszadási arány (sCR/CR) pedig 74,3% (75/101) volt. A 89, korábban CAR-T terápiában nem részesült beteg körében az ORR 98,9% (88/89), az sCR/CR arány pedig 78,7% (70/89) volt. Ennél a 101 betegnél a válaszadásig eltelt medián idő 16 nap volt (tartomány: 11-179), míg a válaszadás medián időtartamát (DOR) és a progressziómentes túlélés (PFS) mediánját még nem érték el. A 12 hónapos PFS arány 78,8% volt (95%-os CI: 68,6-86,0). Ezenkívül a betegek 95%-a (96/101) minimális reziduális betegség (MRD) negativitást ért el, az MRD negativitásig eltelt medián idő 15 nap volt (tartomány: 14-186). Minden sCR/CR-rel rendelkező beteg MRD negativitást ért el, és az MRD negativitás medián időtartamát még nem érték el.
Következtetések és relevanciaEbben a vizsgálatban az eque-cel korai, mély és tartós válaszreakciókat eredményezett a korábban erősen kezelt R/RMM-ben szenvedő betegeknél, kezelhető biztonságossági profillal. A korábban CAR T-sejtes terápiában részesült betegek is profitáltak az eque-celből.
Jelenleg számos más CAR-T klinikai vizsgálat folyik Kínában, és betegeket keresnek. Új gyógyszerekkel és technológiákkal kapcsolatos konzultációért forduljon a Pekingi Déli Régió Onkológiai Kórház Nemzetközi Osztályához.
Telefonszám：4008803716
Email：myimmnet@163.com
Referenciák
1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html
2.https://hu.iasobio.com/info.php?id=224
3. http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html
4.https://hu.iasobio.com/info.php?id=256
5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068
Közzététel ideje: 2024. november 13.