2025 augusztusában a Nemzeti Orvosi Termékek Hivatalának (NMPA) Gyógyszerértékelési Központja (CDE) hivatalosan Áttörési Terápia minősítést adott az Ina-celnek, egy új, CD19-ellenes CAR-T sejtterápiának, amelyet a Juventas függetlenül fejlesztett ki, és amely relapszusos vagy refrakter B-sejtes akut limfoblasztos leukémiában (r/r B-ALL) szenvedő gyermekgyógyászati betegek kezelésére szolgál.
Jelenleg Kínában még számos klinikai vizsgálat folyik új rákellenes technológiákkal kapcsolatban, betegeket keresve. Az új gyógyszerekkel és technológiákkal kapcsolatos konzultációért forduljon a Pekingi Déli Régió Onkológiai Kórház Nemzetközi Osztályához.
Telefonszám：4008803716
WeChat azonosító: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Az Inaticabtagene autoleucel (Inati-cel) egy CD19-specifikus kiméra antigénreceptor (CAR) T-sejt termék, amely a HI19α klónból származó CD19 scFv-t és egy 4-1BB/CD3-ζ kostimulációs domént tartalmaz, és amelyet Kínában 2023 novemberében engedélyeztek relapszusos vagy refrakter B-akut limfoblasztos leukémiában (r/r B-ALL) szenvedő felnőtt betegek számára.
A2025. évi ASCO éves találkozó jelentés a többközpontú, nem beavatkozással járó, valós körülmények között végzett vizsgálat (NCT06450067) az Inati-cel felnőtt B-ALL-es betegeknél történő alkalmazásának értékelésére. 2023. november 20. és 2024. november 13. között 62 beteg kapott Inati-celt, és volt értékelhető. A medián életkor 37,5 (tartomány: 14-76) év volt, 13 betegnél ≥60 éves volt. A szűréskor 16 esetben relapszus alakult ki a hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) után, 4 eset primer refrakter volt, és a betegek több mint 70%-a hordozott magas kockázatú genetikai rendellenességet. Az infúziós dózis mediánja 0,60 (tartomány: 0,46-0,9) ×108CAR-T élő sejtek.
Eredmények: A 2024. december 30-i adatok, 3,8 hónapos medián követési idővel (tartomány: 0,5–12,4 hónap), az r/r betegek 89,5%-a ért el MRD-negatív objektív válaszadási arányt (ORR) Inati-cel után, beleértve 31 teljes remissziót (CR) és 3 teljes remissziót (CRi) (1. táblázat). Kilenc, a szűréskor MRD-pozitív betegnél az MRD-negatív arány elérte a 100%-ot az Inati-cel után. Az Inati-cel után 26 betegnél q-PCR-rel kimutattak MRD-eredményt, és 92,3%-uk negatív eredményt kapott. A CR/CRi elérése után 4 betegnél remisszióban allo-HSCT-t végeztek. A medián DOR, OS és RFS értékeket a betegek későbbi allo-HSCT-n történő cenzúrázásával és anélkül sem érték el. Az értékelhető betegek körében az 1 éves RFS és DOR arány 76,2%, illetve 74,1% volt. Hét betegnél jelentkezett relapszus, köztük 3 CD19+ relapszus, 2 CD19- relapszus és 2 tisztázatlan CD19 státuszú beteg. Érdemes megjegyezni, hogy 6 extramedulláris betegség esetén 4 eset hatékony volt, de 2 esetben az Inati-cel beadása után 3 hónapon belül relapszus alakult ki. Az összes beteg, aki Inati-cel infúziót kapott, életben volt, kivéve egy, a betegség progressziója miatt bekövetkezett halálesetet. A leggyakoribb, különös érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AE-k) a citokin felszabadulási szindróma (CRS) és az immun effektor sejtekhez kapcsolódó neurotoxicitási szindróma (ICANS) voltak. A betegek ötvenegy százalékánál alakult ki CRS, de 3. vagy magasabb fokú CRS és ICANS csak a betegek 3,2%-ánál, illetve 1,6%-ánál fordult elő; minden beteg következmények nélkül felépült, AE-vel összefüggő haláleset nem fordult elő.
Az Inati-cel valós alkalmazása magas MRD-negatív objektív válaszadási arányt (ORR) mutat felnőttkori B-ALL-ben. A biztonságossági profil kezelhető volt, a ≥3. fokozatú CRS és az ICANS valós környezetben alacsony előfordulásával. Hosszabb távú követési adatokat fogunk bemutatni.
Jelenleg Kínában még számos klinikai vizsgálat folyik új rákellenes technológiákkal kapcsolatban, betegeket keresve. Az új gyógyszerekkel és technológiákkal kapcsolatos konzultációért forduljon a Pekingi Déli Régió Onkológiai Kórház Nemzetközi Osztályához.
Telefonszám：4008803716
WeChat azonosító: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Közzététel ideje: 2025. augusztus 26.