2025. március 21-én a Junshi Biosciences bejelentette, hogy a Nemzeti Gyógyszerészeti Termékek Hivatala (NMPA) jóváhagyta a vállalat termékének, a toripalimabnak a kiegészítő új gyógyszerkérelmét (sNDA), bevacizumabbal kombinálva, a nem reszekálható vagy áttétes hepatocelluláris karcinómában (HCC) szenvedő betegek első vonalbeli kezelésére.
A kiegészítő NDA jóváhagyás a HEPATORCH vizsgálat (NCT04723004) adatain alapul, amely egy multinacionális, többközpontú, randomizált, nyílt, aktív kontrollos 3. fázisú klinikai vizsgálat. A vizsgálat vezető kutatója Jia FAN professzor, a Kínai Tudományos Akadémia akadémikusa, a Fudan Egyetemhez tartozó Zhongshan Kórházból volt. A HEPATORCH vizsgálatot 57 klinikai központban indították el Kína szárazföldjén, Tajvanon és Szingapúrban, és összesen 326 beteget vontak be a vizsgálatba. A vizsgálat célja a toripalimab és a bevacizumab kombinációjának hatékonyságának és biztonságosságának értékelése volt az irreszekálható vagy áttétes HCC első vonalbeli kezelésében a szorafenibbel végzett standard kezeléshez képest.
2024 szeptemberében a HEPATORCH tanulmány eredményeit a 27. Nemzeti Klinikai Onkológiai Konferencián és a 2024-es Kínai Klinikai Onkológiai Társaság (CSCO) Akadémiai Éves Találkozóján mutatták be. A vizsgálat eredményei azt mutatták, hogy az elsődleges végpontok, a progressziómentes túlélés („PFS”, független radiológiai felülvizsgálat alapján) és a teljes túlélés (OS) egyaránt pozitív eredményt hoztak.
A HEPATORCH vizsgálat kimutatta, hogy a szorafenibhez képest a toripalimab bevacizumabbal kombinálva jelentősen meghosszabbíthatja a betegek progressziómentes túlélését (PFS) és teljes túlélését (OS), 5,8 hónap medián PFS-sel a 4,0 hónappal szemben, 31%-kal csökkentheti a betegség progressziójának vagy halálozásának kockázatát (kockázati arány [HR] = 0,69, 95%-os CI: 0,525-0,913; P = 0,0086), 20,0 hónap medián OS-sel a 14,5 hónappal szemben, és 24%-kal csökkentheti a halálozás kockázatát (HR = 0,76, 95%-os CI: 0,579-0,987; P = 0,0394). A toripalimab és a bevacizumab csoport objektív válaszadási aránya (ORR) szignifikánsan magasabb volt, mint a szorafenib csoporté. A két csoport ORR-értéke 25,3%, illetve 6,1% volt. Továbbá a kombinációs terápia jó biztonságossági profillal rendelkezik előrehaladott HCC-ben szenvedő betegeknél. A toxicitási spektrum összhangban van a standard monoterápia ismert toxicitási spektrumával, és nem azonosítottak új biztonságossági szignált.
A Toripalimabról
A toripalimab egy PD-1 ellenes monoklonális antitest, amelyet azért fejlesztettek ki, hogy blokkolja a PD-1 kölcsönhatásait ligandjaival, a PD-L1-gyel és a PD-L2-vel, valamint indukálja a PD-1 receptor internalizációját (endocitózis funkció). A PD-1 PD-L1-gyel és PD-L2-vel való kölcsönhatásainak blokkolása elősegíti az immunrendszer azon képességét, hogy megtámadja és elpusztítsa a tumorsejteket.
A Junshi Biosciences több mint negyven, a vállalat által szponzorált, tizenötnél több indikációt lefedő toripalimab klinikai vizsgálatot végzett világszerte, többek között Kínában, az Egyesült Államokban, Európában és Délkelet-Ázsiában. A toripalimab biztonságosságát és hatékonyságát értékelő, folyamatban lévő vagy befejezett kulcsfontosságú klinikai vizsgálatok a daganattípusok széles skáláját fedik le, beleértve a tüdő-, orrgarat-, nyelőcső-, gyomor-, hólyag-, emlő-, máj-, vese- és bőrrákot.
A kínai szárazföldön a toripalimab volt az első hazai forgalomba hozatali engedélyt kapott PD-1 elleni monoklonális antitest (Kínában TUOYI® néven engedélyezett). Jelenleg tizenegy jóváhagyott javallat van a toripalimabnak a kínai szárazföldön:
a standard szisztémás terápia sikertelensége után nem reszekálható vagy áttétes melanoma;
kiújuló vagy áttétes nazofaringeális karcinóma (NPC) legalább két korábbi szisztémás terápia sikertelensége után;
lokálisan előrehaladott vagy áttétes uroteliális karcinóma, amely platinatartalmú kemoterápiára sikertelen volt, vagy a neoadjuváns vagy adjuváns platinatartalmú kemoterápia megkezdése után 12 hónapon belül progrediált;
ciszplatinnal és gemcitabinnal kombinálva első vonalbeli kezelésként lokálisan kiújuló vagy áttétes NPC-ben szenvedő betegeknél;
paklitaxellel és ciszplatinnal kombinálva, első vonalbeli kezelésként inoperábilis, lokálisan előrehaladott/kiújuló vagy távoli áttétes nyelőcső laphámsejtes karcinómában (ESCC) szenvedő betegeknél;
pemetrexeddel és platinával kombinálva első vonalbeli kezelésként EGFR-mutáció-negatív és ALK-mutáció-negatív, nem reszekálható, lokálisan előrehaladott vagy áttétes, nem laphámsejtes, nem kissejtes tüdőrákban (NSCLC);
kemoterápiával kombinálva perioperatív kezelésként, majd monoterápiával adjuváns terápiaként felnőtt, reszekálható IIIA-IIIB stádiumú NSCLC betegek kezelésére;
axitinibbel kombinálva közepes vagy magas kockázatú, nem reszekábilis vagy áttétes vesesejtes karcinómában (RCC) szenvedő betegek első vonalbeli kezelésére;
etopoziddal és platinával kombinálva kiterjedt stádiumú kissejtes tüdőrák (ES-SCLC) első vonalbeli kezelésére;
Paclitaxellel kombinálva injekcióhoz (albuminhoz kötött) kiújuló vagy áttétes tripla-negatív emlőrák (TNBC) első vonalbeli kezelésére;
bevacizumabbal kombinálva, nem reszekálható vagy áttétes hepatocelluláris karcinómában (HCC) szenvedő betegek első vonalbeli kezelésére.
Jelenleg Kínában még számos klinikai vizsgálat folyik új rákellenes technológiákkal kapcsolatban, betegeket keresve. Az új gyógyszerekkel és technológiákkal kapcsolatos konzultációért forduljon a Pekingi Déli Régió Onkológiai Kórház Nemzetközi Osztályához.
Telefonszám：4008803716
Email：myimmnet@163.com
Közzététel ideje: 2025. márc. 27.