Az RD13-02 egy univerzális CAR-T sejtkészítmény, amely az egészséges donorokból származó CD7-et célozza meg, és a relapszusos vagy refrakter T-sejtes akut limfoblasztos leukémia/limfóma (T-ALL/LBL) kezelésére szolgál. Genetikailag módosították, hogy elkerüljék a testvérgyilkosságot, a graft-versus-host betegséget (GvHD) és a host-versus-graft kilökődést (HvG), miközben fokozzák a daganatellenes aktivitást. Az RD13-02 egyetlen tételben előállítható több ember számára, így „polcról levehető” képességet biztosít a CAR-T sejtterápiára szoruló betegek számára.
2024. november 7-én a Bioheng Therapeutics bejelentette, hogy az Amerikai Hematológiai Társaság (ASH) 66. éves találkozóján szóbeli előadás keretében bemutatja univerzális CAR-T sejtkészítményének, az RD13-02-nek a legfrissebb I. fázisú klinikai adatait, amely a CD7-et célozza meg a relapszusos/refrakter (R/R) T-ALL/LBL betegek kezelésére. A konferencia 2024. december 7. és 10. között kerül megrendezésre San Diegóban, az Egyesült Államokban.
Eredmények: 2024. augusztus 1-jéig összesen 18, R/R T-ALL/LBL-ben szenvedő, alkalmas beteget (13 ALL, 5 LBL) vontak be a vizsgálatba, a medián életkor 33,5 év volt (tartomány: 11-67). A korábbi terápiák medián száma 2 volt (tartomány: 1-5), és 4 betegnél korábban allo-HSCT történt a beválasztás előtt. A csontvelői blasztok medián aránya 71% volt (tartomány: 6-90%) a 18 beteg között, akik közül 9-nél (6 ALL, 3 LBL) mutatkozott extramedulláris érintettség. Dóziskorlátozó toxicitási (DLT) eseményt vagy neurotoxicitást nem figyeltek meg egyik dózisszintnél sem, csak egy esetben fordult elő Gr1 GvHD. A citokin felszabadulási szindróma (CRS) kezelhető volt, a többség enyhe volt (Gr1, n=10; Gr2, n=5; Gr3, n=3). Bármilyen fokozatú fertőzés 13 (72%) betegnél fordult elő (≥Gr3 2 [11%] betegnél). Mivel a DL2 és DL3 szinten egy-egy betegnél Gr3 CRS fordult elő, a vizsgálók a DL1-et dózisbővítésként állították be, kiemelt figyelmet fordítva a biztonságosságra és a hatékonyságra. A dózisbővítés során egy beteg az infúzió utáni 20. napon tumor lízis szindrómában meghalt.
Az infúzió utáni kezdeti 28 napos értékelés során a 17 értékelhető beteg közül 14 ért el CR/CRi-t. Az infúzió utáni 2. hónapra további két beteg érte el a CR/CRi-t, a CR/CRi arány 94% (16/17) volt. A CR/CRi-vel rendelkező betegek 100%-a elérte a minimális reziduális betegség (MRD) negatív státuszát áramlási citometriás analízissel. A CAR-T-sejtek medián Cmax-értéke a perifériás vérben 1 863 601 kópia/μg genomiális DNS volt (tartomány: 275 044 és 3 763 587 között) qPCR segítségével, a leghosszabb időtartam meghaladta a 90 napot.
Következtetés: Az RD13-02, egy „polcról levehető”, univerzális CAR-T készítmény, kezelhető biztonságossági profilt és fokozott hatékonyságot mutatott az R/R CD7 T-ALL/LBL kezelésében. Figyelemre méltó, hogy a CR/CRi betegek 100%-a elérte az MRD-negatív státuszt, ami gyorsabb kezelési lehetőségeket kínál a betegeknek.
Jelenleg számos más CAR-T klinikai vizsgálat folyik Kínában, és betegeket keresnek. Új gyógyszerekkel és technológiákkal kapcsolatos konzultációért forduljon a Pekingi Déli Régió Onkológiai Kórház Nemzetközi Osztályához.
Telefonszám：4008803716
Email：myimmnet@163.com
Referenciák
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Közzététel ideje: 2024. dec. 03.