2024. március 1-jén a Kínai Nemzeti Gyógyszerészeti Termékek Hivatala (NMPA) jóváhagyta a Zevorcabtagene AutoLeucel (Zevor-cel, CT053) CAR-T sejtkészítmény forgalomba hozatalát olyan relapszusos vagy refrakter mielóma multiplexben szenvedő felnőtt betegek kezelésére, akiknél legalább 3 kezelési vonal (legalább egy proteaszóma inhibitor és immunmodulátor alkalmazásával) után progrediált a betegség.
Ez a lista főként egy nyílt, egykarú, többközpontú II. fázisú klinikai vizsgálaton (LUMMICAR STUDY 1,NCT03975907) Kínában, amely 100%-os remissziós arányt ért el.
14 beteg, akiknek átlagéletkora 54 év volt (tartomány: 34-62), egyetlen zevor-cel infúziót kapott. 2023. július 17-i állapot szerint a medián követési időtartam 37,7 hónap volt (tartomány: 14,8-44,2 hónap). Az összes válaszadási arány (ORR) 100% (14/14) volt, a betegek 78,6%-a (11/14) ért el teljes választ (CR) vagy szigorú kritériumok szerinti teljes választ (sCR); minimális reziduális betegség (MRD) negativitást minden olyan betegnél elérték, aki CR-t vagy sCR-t ért el. A válaszadás medián időtartama (mDOR) 24,1 hónap volt az összes betegnél, és 26,0 hónap azoknál, akik CR-t vagy sCR-t értek el. A medián progressziómentes túlélés (mPFS) 25,0 hónap volt. Összesen 7 (50%) beteg volt 24 hónapnál hosszabb remisszióban. A medián teljes túlélést (OS) nem érték el, és a betegek 92,9%-a (13/14) még életben volt a 36. hónapban.
Biztonság
Összességében a zevor-cel biztonságossági profilja kezelhető volt. Nem voltak ≥ 3. fokozatú citokin felszabadulási szindróma (CRS) események. Nem voltak semmilyen fokozatú immun effektor sejtekhez kapcsolódó neurotoxicitási szindróma (ICANS) események. Három, kezeléssel összefüggő 3. fokozatú fertőzést figyeltek meg. Három betegnél jelentkeztek súlyos mellékhatások (SAE), köztük 2 betegnél, akiknél kezeléssel összefüggő SAE-k voltak, amelyek a tüdőfertőzés és a tumor lízis szindróma voltak. A vizsgálatban összesen 2 haláleset történt; egyik sem állt összefüggésben a zevor-cel-lel.
Következtetés
A zevor-cel biztató biztonságossági profilt mutatott, mély és tartós válaszokkal, amelyek összhangban voltak a kezdeti eredményekkel.
Jelenleg számos más CAR-T klinikai vizsgálat folyik Kínában, és betegeket keresnek. Új gyógyszerekkel és technológiákkal kapcsolatos konzultációért forduljon a Pekingi Déli Régió Onkológiai Kórház Nemzetközi Osztályához: 4008803716.
Referenciák
2.http://sh.news.cn/20240314/2913c85a84be4fbf9345efbd48006971/c.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/1413.html
4.https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240301143753188.html
Közzététel ideje: 2024. október 31.